辉瑞公司表示，marstacimab疗法已经达到了其主要试验目标，显示出优于因子替代疗法的优势，在严重血友病A和中重度至重度血友病B患者中出血减少92%。
实验结果可谓相当出彩，一周只需接受一次治疗，完全可替代成本接近350万美元基因疗法Hemgenix。
在全球，血友病总的发病率约为每10万人中有5～10人发病，血友病发病主要以血友病甲为主，在中国，血友病甲约占总发病的A80％～85％，血友病B约占总发病的15％～20％。
此前澳大利亚制药公司CSL有限公司(CSL. ax)的基因疗法Hemgenix为血友病B患者提供了长期解决方案，但却是世界上最昂贵的治疗方法之一，成本接近350万美元。
若marstacimab获批，将可能成为首款只需每周一次皮下注射的血友病B疗法，同时也是首款按固定剂量给药的血友病A或B药物。
血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，血友病患者是“玻璃人”，因为缺乏某些凝血因子，血友病患者经常反复出血，他们像玻璃一样脆弱，不能摔、不能碰、处处要留心，因为一个小小的伤口就可能让他们血流不止，他们要忍受难以形容的疼痛，甚至关节变形。
在此呼吁：社会多关注他们，并积极为他们提供支持与帮助。
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